מחקרים

התקדמות באבחנה וטיפול באנמיה חרמשית

תרופות חדשות כגון קריזנליזומאב מאפשרות חלופה או תוספת לטיפול באנמיה חרמשית עם הידרוקסיאוריאה

אנמיה חרמשית (הדמיית אילוסטרציה)

אנמיה חרמשית (SCD – Sickle Cell Disease), בה לוקים קרוב ל-100,000 אנשים בארה"ב ויותר מ-3 מיליון ברחבי העולם, נגרמת בעקבות מוטציות בגן לביתא-b גלובין. מוטציות אלו גורמות לייצור המוגלובין חרמשי. פולימריזציה של המוגלובין חרמשי מובילה להיווצרות של תאי דם אדומים חרמשיים, המוליזה כרונית וחסימה של כלי דם. כאבים אקוטיים וכרוניים וגם פגיעה באיברי מטרה מתרחשים לעיתים ראובות במהלך חייהם של מטופלים הלוקים באנמיה חרמשית. התחלואה עבור חולים אלו משמעותית, ותוחלת החיים החציונית שלהם היא 43 שנים בארה"ב.

במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Hematology & Oncology, החוקרים סוקרים את ההתקדמות שנעשתה בשנים האחרונות באבחנה וניהול של ארבעת הסיבוכים העיקריים של המחלה. סיבוכים אלו כוללים כאבים אקוטיים וכרוניים, מחלת לב-ריאה, מחלת עצבים מרכזית ומחלת כליות. החוקרים מתייחסים גם להתקדמות בטיפול שמשפר את התקדמות המחלה או אופציות טיפול לריפוי מאנמיה חרמשית.

תוצאות המחקר הראו כי הזמינות של תרופות כמו גלוטמין (l-glutamine), קריזנליזומאב (crizanlizumab) ווקסלוטור (voxelotor) בעת האחרונה מאפשרת חלופה או תוספת לטיפול בהידרוקסיאוריאה. עם זאת, הידרוקסיאוריה נשארת התרופה העיקרית בטיפול שמשפרת את מהלך המחלה. שיעורים המטופלים עם 5 שנים ללא אירועים ושיעור שרידות כוללת נשארים גבוהים עבור מטופלים עם אנמיה חרמשית לאחר השתלת תאי גזע המטופויטים מתורם מתאים מהמשפחה. עם זאת, גישות חדשות למניעה של מחלת השתל נגד המאכסן (GVHD – graft versus host disease) והשילוב של ציקלופוסמיד כטיפול לאחר ההשתלה שיפרו את שיעור הצלחת ההשתלה, הפחיתו אירועי GVHD ואפשרו גם תרומות מאנשים שאינם תואמים ב-HLA.

מסקנת החוקרים הייתה כי למרות ההתקדמות הרבה בתחום, דרושים מחקרי אורך ומחקרים קליניים נוספים בנושא. בנוסף, כדאי לעשות מחקרים בנושא פיזור והשתלה כדי להגיע לתוצאים אופטימליים בחולים עם אנמיה חרמשית.

מקור:

Brandow, A.M., Liem, R.I. Advances in the diagnosis and treatment of sickle cell disease. J Hematol Oncol 15, 20 (2022). https://doi.org/10.1186/s13045-022-01237-z Published 03 March 2022 DOI https://doi.org/10.1186/s13045-022-01237-z

נושאים קשורים:  מחקרים,  אנמיה חרמשית,  המוגלובין,  קריזנליזומאב
תגובות